Frottis d'aspiration de moelle osseuse coloré par le test de Wright d'un patient atteint de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B précurseurs (illustration @VashiDonsk sur Wikimédia).
L'anticorps monoclonal BLINCYTO 38, 5 µg injectable (blinatumomab) bénéficie d'une extension de prise en charge (agrément aux collectivités et en sus des GHS) dans le traitement de laleucémie aiguë lymphoblastique (LAL) de l'enfant.
Résumé L'agrément aux collectivités et la prise en charge en sus des GHS de BLINCYTO 38, 5 µg injectable (blinatumomab)sont étendus au traitement des enfants de 1 an et plus, présentant une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à précurseurs B (CD19+ et Ph-) en première rechute à haut risque, dans le cadre du traitement de consolidation. Il s'agit de la deuxième indication pédiatrique remboursable pour BLINCYTO, pour laquelle la Commission de la transparence a attribué un service médical rendu (SMR) important et une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III). Dans cette population, la posologie est définie en fonction du poids du patient :
Que Sont Les Leucémies Chez L'enfant ?
La prise en charge est assurée sous réserve de respecter les conditions de prescription et d'utilisation (réservé à l'usage hospitalier, prescription réservée aux hématologues et médecins compétents en maladies du sang).
L' anticorps monoclonal à base de blinatumomab, BLINCYTO 38, 5 µg poudre pour solution à diluer et solution pour solution pour perfusionbénéficie d'une extension de son agrément aux collectivités [1] et de sa prise en charge en sus de la GHS [2] chez les enfants, dans l'indication suivante :
Cette indication pédiatrique a été validée enmai 2021. Il s'agit de la seconde indication de BLINCYTO autorisée et prise en charge chez l'enfant (cf. Encadré ci-dessous).
Lyon. Handicapé Et Leucémique, Ces Enfants Ont Dormi Des Mois à La Rue
Dans un avis du 15 décembre 2021 [3], la Commission de la transparence (CT) a évalué l'efficacité de BLINCYTO dans cette indication pédiatrique sur la base de l'étude 20120215de phase III, randomisée, en ouvert, contrôlée versus le 3e bloc de chimiothérapie intensive conventionnelle de consolidation (HC3)chez des enfants ou adolescents (âgés de 1 mois à 17 ans) atteints de LAL à précurseurs B Ph- après une 1re rechute à haut risque (cf. Figure ci-dessous).
Le critère de jugement principal retenu était letaux de survie sans événement (SSE), défini comme le délai entre la randomisation et la survenue d'un des événements suivants :
Des résultats en faveur du blinatumomab Les résultats de cette étude ont été en faveur de la supériorité dublinatumomab après un suivi médian de 22 mois (HR=0, 36 ; IC95% [0, 19 ; 0, 66] ; p<0, 001). En outre, ils suggèrent unprofil de tolérance favorable du blinatumomab, marqué par une plus faible hématotoxicité en comparaison à la chimiothérapie malgré des troubles généraux et neurologiques plus fréquents.
La Thérapie Cellulaire Contre La Leucémie Aiguë De L'adulte
Un SMR important et une ASMR III Sur la base des données disponibles au moment de cette évaluation, la CT a attribué à BLINCYTO dans le traitement pédiatrique de la LAL en première rechute à haut risque, dans le cadre d'un traitement de consolidation :
Outre les résultats d'efficacité et de tolérance, la CT a également pris en compte les avantages de BLINCYTO en termes de soins par rapport aux traitements par chimiothérapie, «compte tenu de la possibilité d'une administration du blinatumomab principalement au domicile du patient». En conclusion de son avis, la CT considère que la place deBLINCYTO dans la stratégie thérapeutique est celle d'un traitement à privilégier par rapport à la chimiothérapie conventionnelle en troisième bloc de consolidation pour le traitement des enfants ou adolescents à partir de l'âge de 1 an ayant une LAL à précurseurs B exprimant le CD19 en l'absence de chromosome Philadelphie, et ayant obtenu une rémission complète après une première rechute à haut risque. BLINCYTO en traitement de consolidation chez l'enfant : en pratique
Pour les patients pédiatriques présentant une LAL à précurseurs B en première rechute à haut risque, l'hospitalisation est recommandée au moins pendant les 3 premiers jours du cycle.
La Leucémie Aiguë Myéloblastique
Ces patients peuvent recevoir 1 cycle de traitement par BLINCYTO après l'induction et 2 blocs de chimiothérapie de consolidation. Un cycle de traitement est constitué de 28 jours (4 semaines) de perfusion continue.
Conditions de prescription de BLINCYTO BLINCYTO est un médicament réservé à l'usage hospitalier. La prescription est réservée aux spécialistes en hématologie, ou aux médecins compétents en maladies du sang. Une surveillance particulière doit être mise en place pendant le traitement. Pour aller plus loin [1]Arrêté du 7 mars 2022 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques agréées à l'usage des collectivités et divers services publics - BLINCYTO (Journal officiel du 12 mai 2022, texte 17) [2]Arrêté du 30 mars 2022 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques prises en charge en sus des prestations d'hospitalisation mentionnée à l'article L. 162-22-7 du code de la sécurité sociale - BLINCYTO (Journal officiel du 12 mai 2022, texte 18) [3]Avis de la Commission de la transparence - BLINCYTO (HAS, 15 décembre 2021)
David Paitraud est Docteur en pharmacie et journaliste médical. Diplômé de la faculté de pharmacie de Poitiers et titulaire du DESS de Politiques des biens et des services de santé (Paris V), il débute sa carrière de journaliste en 2006 chez , en intégrant la (...)Tandis que l'approvisionnement en ERWINASE (crisantaspase) reste fortement perturbé et que le marché des asparaginases se tend, l'INCa* a actualisé sespréconisations de 2017 relatives au traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique chez l'enfant et l'adulte. Cette version prend en compte l'annonce d'une indisponibilité totale d'ERWINASE à partir de la fin de l'année 2020 et l'arrêt de commercialisation programmé de KIDROLASE au cours du deuxième trimestre 2021. Les points d'actualisation de l'avis d'expert portent sur :
Qu'est Ce Que La Leucémie Lymphoblastique Aiguë?
D epuis plusieurs années, la spécialité à base de crisantaspase ERWINASE est sous tension d'approvisionnement. Ces difficultés sont compensées partiellement par la mise à disposition régulières d'unités d'ERWINASE initialement destinées au marché britannique (cf. notre dernier article sur ERWINASE du 1er octobre 2020). Selon les dernières informations communiquées par l'ANSM (Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé), une indisponibilité totale d'ERWINASE est prévue à partir de la fin de l'année 2020. En outre, un arrêt de commercialisation de la spécialité KIDROLASE est attendu au cours du deuxième trimestre 2021. Modification du niveau 3 de priorisation Dans ce contexte, les préconisations de traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) chez l'enfant et l'adulte élaborées par l'INCa (Institut national du cancer) en 2017 ont été actualisées (cf. Reco Leucémies aiguës de l'adulte). Les points de mise à jour concernent le niveau de priorité 3, celui correspondant à une indisponibilité totale d'ERWINASE ; les niveaux de priorité 1 et 2 tels que précisés dans la version 2017 restent valables (cf. Encadré 1). Concernant le niveau 3, dans la version initiale de 2017, il était recommandé de prioriser uniquement les traitements par ERWINASE déjà débutés chez les enfants. Dans la version actualisée en octobre 2020, les experts :
Encadré 1 - Utilisation d'ERWINASE en période de tension d'approvisionnement : niveaux de priorisation 1, 2 et 3 (version actualisée - octobre 2020)
Stratégies de prophylaxie primaire ou secondaire : recommandations d'utilisation des autres asparaginases L'avis d'experts actualisé identifie également, dans le cadre du traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique de l'enfant et de l'adulte, les stratégies de prophylaxies primaire et secondaire des réactions d'hypersensibilité/allergies aux asparaginases (cf. Encadré 2), susceptibles d'être utilisées pour minimiser le recours à ERWINASE. Ces préconisations visant à sécuriser l'utilisation des asparaginases précisent :
Leucémie Aiguë Lymphoblastique — Wikipédia
Bien que citée dans les préconisations de l'INCa, la spécialité SPECTRILA n'est actuellement pas commercialisée en France, ce jusqu'au 1er trimestre 2021.
Pour aller plus loin Leucémie aiguë lymphoblastique : actualisation partielle des préconisations de traitement de l'enfant et de l'adulte dans un contexte de tensions d'approvisionnement en Erwinase - Point d'information (ANSM, 30 octobre 2020) Nouvelles préconisations pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique - Actualisation selon l'avis d'experts du 28 octobre 2020
David Paitraud est Docteur en pharmacie et journaliste médical. Diplômé de la faculté de pharmacie de Poitiers et titulaire du DESS de Politiques des biens et des services de santé (Paris V), il débute sa carrière de journaliste en 2006 chez , en intégrant la (...)Ensemble est une nouvelle ressource qui s'adresse à toute personne touchée par le cancer pédiatrique : patients, parents, membres de la famille et amis.
Leucémies De L'enfant
La leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) est un cancer du sang et de la moelle osseuse. Il s'agit du type le plus fréquent de cancer pédiatrique.
La LAL survient le plus souvent chez les enfants âgés de 2 à 5 ans. Elle peut également survenir chez les enfants plus âgés et les adolescents. Elle est légèrement plus fréquente chez les garçons que chez les filles.
Les cas de LAL chez les nourrissons sont rares. Environ 90 cas de LAL chez des enfants de moins d'un an sont diagnostiqués chaque année aux États-Unis.
Que Sont Les Leucémies De L'adulte ?
Le traitement le plus courant de la LAL est la chimiothérapie. De nombreux progrès ont été réalisés dans le traitement de la LAL. Le taux de guérison global de la LAL chez l'enfant est d'environ 90 %.
Dans la leucémie, les cellules cancéreuses se développent rapidement dans la moelle osseuse. Ces cellules cancéreuses sont des globules blancs immatures appelés blastes. Lorsque cela se produit, les cellules sanguines saines (globules blancs, globules rouges et plaquettes) ne peuvent pas
